天價藥、假疫苗、基因編輯..盤點2018被誤傷的創業者

     一直以來都很“冷”的醫療領域，卻在2018年接二連三曝出全民關注的大事件。

　　大家抱怨望塵莫及的天價專利藥、痛恨危及性命的假疫苗、怒罵罔顧倫理違規操作的基因編輯，幾乎所有人都覺得只有這樣才大快人心。

　　但沒有多少人注意到，這些領域內潛心耕耘多年的創業者也由此被誤傷。

　　每當大事發生，我都第一時間聯系了對應領域的創業者，大家無一例外三緘其口。

　　他們的一致看法是，這種時候跳出來像是洗白。

即便少數創業者出于私交接受采訪，也只是匿名科普專業知識，希望更多人了解行業大多數人做的事，以防被個別事件帶偏。

　　違法者當然需要嚴懲，但我們不希望因為一人一事否定一個行業。

寒冬之中，創業者不易，且行且珍惜。

　　天價專利藥有存在的原因　　2018年7月，電影《我不是藥神》大火，劇中有真實原型、有細節、情感鋪墊充分的發揮，把買不起的天價專利藥、禁止買的救命仿制藥這一醫療冷門知識推向輿論中央。

　　很多網友憤怒，這毫無疑問是斷了患者所有的生機，把貪圖高利潤的藥物廠家千刀萬剮都不為過。

　　但了解了藥物研發行業，才知道萬事都有AB面。

　　一名匿名創業者告訴我，專利藥價格高是因為新藥研發具有高投入、高風險、長周期的特點，盡管確實有回報率驚人的品種，但全行業來看，新藥研發的IRR水平并非暴利。

　　根據相關報告，2017年全球制藥巨頭在研發上的投資回報率約3%-12%，抗癌藥物平均研發成本超10億美元，周期在8-15年。

　　站在藥企的角度，一般新藥的專利期是從申請之日起開始算的20年，但不少專利藥研發周期長，上市時就只剩幾年專利期了，企業投入巨大，可能投入和產出比不對等，它們會把整個營收規劃在專利期內，因為一旦過了專利期，仿制藥就會大規模上市。

　　研發成功一種新藥的投入巨大，但仿制抄襲的難度和成本相對來說低很多。

如果原研藥企在低價下無法收回新藥研發的成本，將導致沒有人愿意研發新的藥物，到頭來損害的是所有患者的利益。

　　近年來就有很多人發現不少便宜的藥買不到了，其實是因為藥物便宜到藥企生存不下來了，于是放棄了生產，老百姓只能買高價藥。

同樣的，如果都用仿制藥而放棄研發，也不會有醫療的進步，所以給藥企利潤空間和創新動力，才能形成良性循環。

　　這名創業者強調，有了專利保護才能保證不斷有新藥誕生，讓曾經的不治之癥不再不治，有經濟承受能力的人早一點使用到新藥，而讓更多人在專利期結束后能使用到低價可靠的藥品，最終讓所有人受益。

　　疫苗還是要接種　　2018年7月，國家食藥監總局公告稱長春長生生物公司的狂犬病疫苗生產存在記錄造假問題。

同時，該企業在2017年10月也被發現有百白破疫苗效價不合格的問題。

　　某疫苗研發公司人士表示，長春長生不嚴格按照生產標準來生產疫苗肯定是違法的，應該受到嚴懲，但是單拿疫苗這件事來說，這引發了整個行業對國產疫苗的不信任，有的人干脆不接種疫苗，后果非常嚴重。

　　事實上，出問題的兩種疫苗其問題各不相同。

狂犬病疫苗是長春長生更改了參數，百白破疫苗是效價不合格。

　　先說狂犬病疫苗，首先不可否認長春長生的違法行為，拋開這一事件，業內人士普遍認為，目前狂犬病疫苗的技術已經比較成熟，更改參數并不會降低成本，長春長生屬于個例，通常企業不會為一個能夠做到的技術冒著被處罰的風險去作假。

　　至于百白破，它的問題是效價不合格。

疫苗的效價問題不能用簡單的真假來判定，效價代表的是疫苗打了以后有多久的有效性，它相當于有一個60分的合格線，效價不合格的疫苗可能是只達到了40分，效果不夠，不符合規定的標準，但不代表沒效果，也不代表對身體有害。

　　他舉例，隨著技術的更新，有效性的參數是不斷上升的，狂犬疫苗1998年的效價參數是1.3（IU），到后來變成2.5（IU），現在是4.0（IU），但不代表之前的狂犬疫苗是假疫苗。

　　百白破是百日咳、白喉、破傷風三種混合疫苗，事實上，現在行業內普遍的情況是白喉疫苗的技術難度較大，三種放在一起要靠綜合效價參數來達到合格，因為其中個別疫苗種類技術難度可能會導致疫苗達不到參數而被判定為不合格，但另外兩種疫苗的有效性基本可以保證。

　　綜上所述，疫苗一定要去接種，不能因噎廢食。

　　不可否認基因編輯科研價值　　2018年11月，“科學狂人”賀建奎修改了一對雙胞胎的基因，創造了“世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒”，這一不科學、高風險、違反醫學倫理和法律法規的事件立即引發討論。

　　某生物科技公司技術負責人告訴我，他聽到這個消息，第一反應是這是個“笑話”，這種重大事件一般不可能通過新聞媒體公布，而是在學界以專業論文或專業報告的形式發布，因為普通大眾專業知識欠缺，容易造成誤解。

 　　據他介紹，基因編輯是近幾年出現的一個技術，它可以通過生物編輯的功能，對我們的基因進行編輯，包括基因的刪除、插入、改寫，這個技術本身發展比較快，前途非常廣闊。

　　目前廣泛認可的基因編輯應用是對一些功能基因進行有效地檢測，比如在細胞組或者動物上插入或刪掉某個基因，看它造成的疾病是什么，有什么改良的方法。

　　具體來說，要研究某個基因的功能，把這個基因去除掉再觀察生物體的表現就可以輔助研究，例如斑馬魚去掉一個基因發現它的眼睛有問題了，說明這個基因可能和它的眼睛功能之間相關。

　　這是一個新興的技術，有一定的脫靶風險，安全性不能保證，目前還不適用于人類身上。

但也不能因為這場“鬧劇”，就否定基因編輯的價值。

　　以上三件事，任何一件都可以列入年度影響力大事件，通過輿論監督讓不法行為無所遁形，我們所有人都很欣慰也樂見其成。

但同時，希望大眾不要“一竿子打翻一船人”，畢竟，創新是社會進步的推動力，也關系到我們每一個人的生活。